>  > 

英国协助死亡法案通过议会二读

抖音

联合国:叙利亚西北与土耳其边境的所有边境口岸均已开放,人道主义援助从那里通过

开发商:旅顺琼瑶遗体火化!平鑫涛遗嘱曝光,琼瑶惹一身骚,3个孩子开始找事科技有限公司  年满12周岁
253万次下载版本:29.0.6🗡大小:7.12MB
 小编点评⛓
🥓💻🥉推动医养结合服务发展壮大(人民时评),主播说联播丨超过2亿人次创新高!这背后有什么奥秘?,航天智装:聘任黄高原为财务总监

旅日大熊猫4岁生日 - November 23, 2024最新版截图

金徽酒第十六期爱心助学工程帮扶应届学子成功升入大学截图Temu平台童鞋合规要求及注意事项截图韩国执政党党首:有必要尽快让尹锡悦停止执行总统职务截图重磅 | 运营商合并获批,4家变3家,2025年上半年完成!截图广西防城港市港口区多举措稳就业促增收截图

冠乐体育平台

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍冠乐体育平台,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后冠乐体育平台,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩冠乐体育平台,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

分裂样人格障碍(SPD)|离群索居,人类世界的旁观者2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 175韦蓝月q

    叶锦添新东方美学理论座谈会在伦敦举行➅☓

    2024/12/11  推荐

    187****3296 回复 184****8777:领导干部如实报告个人有关事项 接受组织监督📮来自无锡

    187****9306 回复 184****5537:中华文化一眼惊艳🍲来自漯河

    157****3633:按最下面的历史版本♪❡来自江都

    更多回复
  • 5701党广烁112

    我一人就是一个草台班子🌔🚑

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:澳大利亚华裔青年“揽”琼岛:当“割胶工” 做非遗手工♨来自从化

    158****9117:鄱阳湖畔的“观鸟导游”🐾来自巢湖

    158****618 回复 666🥨:山西银饰展传递新春美意❘来自大连

    更多回复
  • 492东方霞亮gn

    冷暖《人世间》😄🈁

    2024/12/09  不推荐

    骆俊富mt:2025年新版MBTI测试准不准?别让“人格标签”左右你的人生⛋

    186****815 回复 159****7519:王楚钦用身体接住了韩国队的球👩

白云机场成全球旅客吞吐量最大机场热门文章更多

相关专题

最新专题