>  > 

中煤资源发展集团有限公司2024海外区域(国别)代表招聘

 小编点评⏸
➢🏻🆙2049元起,英特尔第二代锐炫B系列显卡预售,该产品有哪些值得关注的亮点?,使用“抬杆神器”逃费,宋浩然回应韩安冉对网友发火 得饶人处且饶人

韩国股市、韩元再跳水!韩国警方:考虑禁止总统尹锡悦出国,韩国防部:军队统帅权仍在尹锡悦手中最新版截图

程多多:融合中西的当代书画艺术家截图大家在游泳馆是否遇到过水平不如自己却喜欢指点别人的人,大家都是怎么处理问题的?截图刘敏涛素颜走机场惊艳,牛仔裙+牛仔衬衫+瘦腿靴时髦又减龄,48岁嫩似28岁截图《我和我的祖国》《攀登者》《中国机长》出版连环画截图支撑构建三大供应链 TCL亮相2024链博会截图

球王会app下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者球王会app下载,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号球王会app下载,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

中国人寿慈善基金会累计对外捐赠超7亿元2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 817祁姬筠r

    “脑腐”是什么意思🤡🆖

    2024/12/10  推荐

    187****7324 回复 184****1132:法国巴黎圣母院举行重新开放仪式🏀来自达州

    187****7168 回复 184****5078:安凯客车让“绿色动能”在非洲大地绽放光彩🕋来自三明

    157****5703:按最下面的历史版本♥🍎来自运城

    更多回复
  • 5868轩辕红武589

    以文兴城 “赣”出盛景➒🔴

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:现任31位省级纪委书记近2/3为异地空降🖇来自石河子

    158****7548:蒙牛五大保障举措加码稳产保供 免息资金再援牧场助运营🚾来自胶南

    158****4227 回复 666🈯:中共代表团访问新加坡🏝来自三门峡

    更多回复
  • 667米婵文xg

    伊拉克领导人呼吁通过政治外交途径解决叙利亚冲突☸🍈

    2024/12/08  不推荐

    司马淑瑾hc:傅斯年评李大钊:为国共两党而死🐉

    186****2457 回复 159****9205:零售出海观察系列第45:美国黑五网一表现较佳 头部公司增速更快❟

让非遗“活化石”融入现代生活(人民时评)热门文章更多

相关专题

最新专题