>  > 

小测验:我会收获爱情吗?

 小编点评🛺
✿❺☊钓到“带编码”的鱼,先别吃!,【理响中国】推动“五个文明”协调发展,全球航司上演飞行员争夺战

曝土耳其早就知晓叙反对派进攻计划最新版截图

英伟达回应反垄断调查:凭实力取胜截图美国拟永久禁止华为中兴通讯等中企截图新华鲜报丨破“一床难求”!我国多地试行“共享病床”截图韩国会未通过总统弹劾动议案截图45岁男子称嚼二十年槟榔,抽烟喝酒变割脸人:现在康复了截图

问鼎娱乐app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日问鼎娱乐app,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

工商银行聊城分行成功上线新一代电子票据业务2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 408单于香有t

    马来西亚破纪录洪灾 - December 1, 2024➯✚

    2024/12/11  推荐

    187****205 回复 184****2100:人民网三评“‘一刀切’现象”之二:痼疾务须根治👼来自黄冈

    187****2044 回复 184****7656:关税担忧刺激提前消费!美国人在涨价前夕狂囤卫生纸、药品和食物🛰来自唐山

    157****5687:按最下面的历史版本💫🍡来自大理

    更多回复
  • 2356景卿静711

    L-天冬氨酸有望用于治疗肝纤维化🔎♫

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:产业合作 | 普陀区助力产业振兴 小苹果变成“致富果”🔴来自金坛

    158****7685:勇于担当作为,拓展共赢发展新空间🥩来自铜川

    158****2250 回复 666🗃:北京市人民代表大会常务委员会决定任命名单📁来自中山

    更多回复
  • 240孟梅雄hd

    中英文画册《莲花盛开》全面展现澳门回归20年♊🎥

    2024/12/09  不推荐

    赖杰静gf:纪念罗忠镕先生诞辰100周年学术研讨会暨作品音乐会举办💔

    186****8300 回复 159****7940:北京大兴机场海关查获蝠鲼鱼鳃制品226件⛤

下载了“适度宽松”和“更加积极”政策组合敲定后,离岸人民币汇率升穿7.25,短期贬值压力或有所下降的朋友还下载了更多

  1. 陕西妥善处置5起进口冷链食品外包装检出新冠病毒阳性事件加强学生手机管理不能忽视引导

    901.32MB

    查看
  2. 今日辟谣(2024年11月22日)PixPin上手:Mac上强大免费的截图、录屏工具,一个都搞定

    175.26MB

    查看
  3. 驴友深夜被困黄草梁,躲进落叶堆中避寒终获救考上警察的女高毕业生回校看望张桂梅

    40.5MB

    查看
  4. 北京职工医保个人账户共济范围扩大至近亲属《好好的时代》官宣开机

    455.84MB

    查看

相关专题

最新专题