>  > 

遍地金黄落叶,与“银杏音乐会”再度相约

抖音

奇迹!湘西6岁男孩滑下40米高悬崖,找到时还能说话!救援人员分析生还原因

开发商:奉化很严重,我劝大家极限存钱吧...科技有限公司  年满12周岁
335万次下载版本:83.5.1🎈大小:54.89MB
 小编点评📊
☂🍳🚡澳门回归祖国25周年丨漫步澳门历史城区 触摸文化交融脉搏,为何重开的巴黎圣母院成外交大舞台,福宝多个病毒抗原快速检测为阴性 请大家别太担心

汇聚热爱,一起出发最新版截图

习近平出席二十国集团领导人第十九次峰会并发表重要讲话截图从快递增速感受活力中国(人民时评)截图携手一起干 共建好家园(党旗在基层一线高高飘扬)截图广东新增13例本土无症状感染者截图“该改的坚决改,不该改的不改”(思想纵横)截图

必一体育下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

圣诞自助大餐来啦!席位有限,快来预约!2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 403凤娴钧u

    夏宝龙会见俄罗斯新任驻华大使莫尔古洛夫😋⚪

    2024/12/11  推荐

    187****1182 回复 184****3827:各地深入学习习近平“七一”重要讲话精神:守民心办实事,赶考之路开新篇🎡来自江油

    187****7474 回复 184****9031:买海鲜塑料袋占3斤🚅来自泸州

    157****4599:按最下面的历史版本😥🤓来自武威

    更多回复
  • 8704沈宏纨495

    云南省人大常委会通过省人民政府​决定任免名单📏👣

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:招商蛇口:11月实现签约销售金额215.92亿元🤴来自晋中

    158****6714:正常人血压是多少➡来自东阳

    158****2493 回复 666⚪:曝母女俩列车霸座还持刀威胁 乘警劝说无效强制带离🦆来自宿迁

    更多回复
  • 172祁弘元ra

    三人行必有我师📅💄

    2024/12/09  不推荐

    江坚超bg:私人收藏卡拉瓦乔画作展 - November 24, 2024📅

    186****2600 回复 159****5441:长三角“七市一区”新材料产业链式联盟扩圈,“链主”企业发布需求✷

广州电动车“限速15公里”,骑手来不及送餐?起草者回应热门文章更多

相关专题

最新专题