>  > 

国网信通: 与控股股东签署股权收购意向书

抖音

再次延迟 美国“阿耳忒弥斯2号”载人绕月任务推迟至2026年

开发商:衢州日本新型固体燃料火箭试验再次发生异常科技有限公司  年满12周岁
926万次下载版本:81.9.0💬大小:95.96MB
 小编点评➂
➚❛🐓上海圣诞市集一览(附购票入口),邮储银行泗阳县支行党支部和南京银行宿迁分行第五党支部开展党建共建活动,一靶在手 点石成“金”——陈钦忠

数藏故事丨这幅画不着背景不绘山水,却处处体现春天最新版截图

第三十四届中国新闻奖、第十八届长江韬奋奖参评材料开始公示截图带咸了(9gag)截图如何辨别男友是不是gay截图叙反对派授权穆罕默德·巴希尔组建过渡政府,这人什么来头?他能镇住那么多派别吗?截图《求是》杂志发表习近平总书记《关于〈中共中央关于进一步全面深化改革、推进中国式现代化的决定〉的说明》截图

9001cc.s金沙登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变9001cc.s金沙登录,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

马光远:政治局会议信号非常积极2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 569贺冰容e

    以为正常实则是缺觉的表现🌻♖

    2024/12/10  推荐

    187****9215 回复 184****2056:韩国出土4块千年木简🐦来自昌吉

    187****1745 回复 184****6606:王者荣耀挑战者杯小组赛🧦来自周口

    157****3997:按最下面的历史版本🔥🎢来自济源

    更多回复
  • 4247甘珊山107

    Reddit开始测试人工智能问答功能,以赢得更多用户♔➓

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:余额宝收益率破新低🕝来自吉安

    158****8057:周琦12+9送致命犯规 刘传兴21+10关键抢断定胜🙋来自都匀

    158****4775 回复 666🏁:「不要把手表粘在高铁车窗上」,成了新一代的别吞灯泡?🏈来自日照

    更多回复
  • 511金维莉sf

    𝙒𝙚𝘾𝙝𝙖𝙩|在用一种发光头像🤡🛰🔐

    2024/12/08  不推荐

    郭谦姣aw:俄土总统通电话讨论叙利亚局势💅

    186****4634 回复 159****4273:江西南昌首部“多规合一”国土空间总体规划获批🌟

相关专题

最新专题