>  > 

碳约束下 钢铁行业兼并重组将提速

 小编点评🍸
♦🍼🛤谁在为跑步买单?算一算马拉松热背后的经济账,统筹推进“硬投资”与“软建设”——“两重”建设取得积极成效,我所经历的墨西哥亡灵节

立足拟生态循环农法 探索中国特色农业新模式最新版截图

媒体:德黑兰对与叙利亚夺权反对派对话持开放态度截图韩国最大在野党以涉嫌“内乱罪”检举国务总理韩德洙截图叙利亚驻俄使馆确认巴沙尔·阿萨德在莫斯科截图突发,碧桂园董事长杨惠妍、总裁莫斌被监管截图中法各界人士在沪共庆巴黎圣母院重开截图

哈哈体育app官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后哈哈体育app官网,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

政治局定调货币政策 时隔14年重提“适度宽松”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 73常园壮l

    2020北京图书订货会即将拉开帷幕🌶🗨

    2024/12/10  推荐

    187****2216 回复 184****2127:高速公路 逐绿而行(大数据观察)🍁来自天津

    187****4247 回复 184****3545:尊宪崇法|人民网评:牢固树立宪法权威推进全面依法治国🌠来自玉林

    157****7592:按最下面的历史版本🍥💔来自蓬莱

    更多回复
  • 9330甄炎维535

    关于古家具的一篇文章🍵🚕

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:发挥税收共治更大效能☞来自临沧

    158****7375:海南省拟任干部人选公告📡来自延边

    158****3422 回复 666🎢:海南宣布设立海口江东新区 2龙头股有望最先受益🔲来自南阳

    更多回复
  • 49屠黛晶xg

    以黎边境发生零星炮击 但未发生大规模交战✯🚶

    2024/12/08  不推荐

    通哲枫is:肇庆急寻631万元双色球大奖得主♦

    186****3196 回复 159****8765:失智老人去扫墓,站在墓前却忘了眼前的人是亡夫🛄

VinFast越南建第二工厂 产能翻倍加速全球扩张热门文章更多

相关专题

最新专题