>  > 

无人机:一种不明暴力

 小编点评♘
🎎🍉☋七旬老夫妻骑摩托度蜜月,环岛骑行13天完成梦想,经济日报:支持鼓励国资敢投愿投,中国选手短池世锦赛前检测次数最多

国家一级演员陈丽云被查细节曝光最新版截图

王晔伤情较重 已送医治疗截图计提50亿美元支出,通用汽车将重组中国业务截图曹冬梅:着力加强对志愿服务的支持保障截图上海资本巨鳄落网!千亿骗局震惊全球,害“债圈大哥”家中自杀?截图省政府召开工作推进会强调:加强磷石膏综合利用和固体废物处置工作 王宁作出批示 王予波主持并讲话截图

火博·体育中国官方网站

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉火博·体育中国官方网站,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后火博·体育中国官方网站,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

他们是一群日本遗孤,日本战败被遗落在中国,晚年回到日本养老2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 476广昭霄i

    东京股市两大股指收涨⛅🦋

    2024/12/10  推荐

    187****5649 回复 184****1897:“华龙一号”漳州核电1号机组并网发电🏘来自增城

    187****4525 回复 184****552:小杂粮长成大产业🕞来自达州

    157****3642:按最下面的历史版本☹📷来自邯郸

    更多回复
  • 3775弘冠彦201

    特朗普或与泽连斯基在巴黎圣母院重新开放仪式期间会面🈯📸

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:中学生给间谍拉“下线” 国安披露🌜来自歙县

    158****5919:让更多“故乡”成为“目的地”(金台随笔)❫来自铜川

    158****4884 回复 666🥛:大肠菌群超百倍?知名卤味冲上热搜,最新回应➻来自武汉

    更多回复
  • 782华敬娇lj

    普京访问哈萨克斯坦 - November 28, 2024🐻➹

    2024/12/08  不推荐

    宗娥富wn:12月4日国内油价不作调整🥧

    186****8189 回复 159****6730:美国印第安人国家博物馆举行舞蹈互动活动♪

农行凭祥市支行聚合码营销走进红木城热门文章更多

相关专题

最新专题