轩竹生物转战港股上市母企四环医药转型减负

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12月9日，澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉，14岁的男孩轩轩（化名）是一名重型地中海贫血患儿，在该院接受基因治疗后，目前已顺利康复出院。院方称，复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织（WHO）统计，全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者leyu乐鱼登陆，每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人，其中重型和中间型患者约为30万人，主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗，这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害，同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来，基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞，并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后，可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平leyu乐鱼登陆，从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示，该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起，复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作，积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究，并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号，正序生物（上海）是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业，专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示，2024年4月2日，正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月，正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，患者是一名来自老挝的18岁女孩，其达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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12月3日，首都·云南见义勇为工作交流座谈会在昆召开，云南省委政法委副书记、省见义勇为基金会常务理事吴朝武主持会议并讲话。吴朝武副书记聚焦党的二十大和中央政法工作会议对见义勇为工作的重要部署精神，围绕自身建设和规范运行、法规体系和权益保障、表彰奖励和优抚优待、宣传发动和氛围营造、基金募集和慈善公益等五方面首都见义勇为基金会的调研提纲，介绍了云南省见义勇为工作情况。共同观看了纪念云南省见义勇为基金会成立20周年和2024年“99公益日·助力云岭见义勇为”宣传募捐活动纪实片。侯明永理事长介绍了首都见义勇为工作的历史沿革、立法进程、运行状况、优抚救助和制约“瓶颈”等情况。京滇见义勇为工作有关负责同志进行了互动交流。

侯明永表示，首都见义勇为基金会此行是经中华见义勇为基金会极力推荐，优选到云南考察学习的。来后发现云南省见义勇为工作做得确实非常扎实、非常好！整体感受震撼，正如中央政法委领导评价的那样——“云南见义勇为表彰人数多、募集善款多、配套政策多、取得效果多”，非常值得首都见义勇为基金会学习借鉴，不虚此行、受益匪浅。

吴朝武表示，北京是全国的政治中心、文化中心、国际交往中心、科技创新中心，千年古都、文脉悠久，是实现中国式现代化的重要窗口和践行高质量发展和高水平安全的主要策源地，各方各面都是我国新质发展的“排头兵”，值得地处边疆民族地区和欠发达、后发展的云南学习对标，首都见义勇为基金会要多来云南“传经送宝”，共同开创新时代京滇见义勇为工作续航发展的新局面。